Un nuovo virus geneticamente modificato potrebbe ‘correggere’ i difetti
del Dna senza gli effetti collaterali gravi che spesso comporta la
terapia genica, a partire dall’aumentato rischio di tumori. Lo afferma
uno studio pubblicato dal New England Journal of Medicine coordinato dal
Great Ormond Street Hospital di Londra, in cui sono stati curati
bambini con X-Scid, una malattia che porta a un deficit grave del
sistema immunitario e uccide entro l’anno di vita. Lo studio si basa su
una ricerca precedente dello stesso gruppo, in cui pero’ il virus
vettore aveva attivato alcuni geni che hanno portato alla leucemia in 5
bambini su 20. Anche in questo caso il midollo osseo dei bimbi e’ stato
prelevato, trattato con il nuovo virus che trasportava il gene corretto e
poi reimpiantato. Uno dei bambini e’ morto subito dopo l’intervento,
probabilmente per una infezione preesistente, mentre gli altri otto sono
tutt’ora in vita in media a 33 mesi dall’operazione, con alcuni che si
avvicinano ai quattro anni passati senza bisogno di ‘bolle di
protezione’ o farmaci e senza segni di riattivazione di geni pericolosi.
”Ancora non sappiamo se a lungo termine questo trattamento puo’
aumentare il rischio di alcuni tumori – spiega Adrian Thrasher, uno
degli autori principali – ma per il momento questo metodo sembra molto
promettente non solo per la Scid ma per molte altre malattie genetiche
infantili”.
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